„Lebende Arzneimittel“ im Präzisionstherapie-Cluster

Um die Selbstheilungskräfte des menschlichen Organismus besser nutzbar machen zu können, ist es das Ziel gegenwärtiger Forschung, Zellen mit präzisen definierten Funktionen und hohem Sicherheitsprofil für breite und sichere Anwendungsmöglichkeiten im industriellen Maßstab zu gesellschaftlich vertretbaren Kosten herzustellen. Die momentan noch sehr komplexen und zentralisierten Herstellungsprozesse erzeugen sehr hohe Kosten (im Moment kostet eine Behandlung mit der neuartigen CAR (Chimärer Antigen Rezeptor) -T Zelltherapie ca. 300.000 €) und verhindern eine breite Anwendung im Klinikalltag.

Hier möchte der Zukunftscluster SaxoCell ansetzen: Innovative „lebende Arzneimittel“ sollen mit dem Ziel erschlossen werden, eine breitere medizinische Anwendung und somit ein realistisches und tragbares Wirtschaftsmodell mit hohem Wertschöpfungspotenzial zu ermöglichen. Dies betrifft die Immunonkologie und die Regenerative Medizin mit (i) patienten-eigenen Zellen zur individualisierten Therapie und (ii) allogene „off the shelf“ Ansätze. Nach der Etablierung der Strukturen und Methoden ist eine weitere Anwendung auch auf andere Bereiche wie seltenen Erkrankungen und Infektiologie denkbar.

Dabei setzen die Verantwortlichen auch auf das Engagement von Firmen bzw. industriellen Partnern unterschiedlicher Ebenen: lokale Start-ups und Ausgründungen, überregionale Partner, die schon lange zusammenarbeiten, und internationale Firmen, die Interesse an der Zusammenarbeit bekundet haben.

Die kontinuierliche, von SaxoCell abgebildete Entwicklungskette bestehend aus präklinischen Modellen und genetischen Screening-Technologien, deren Umsetzung in Herstellungsbereichen in Dresden und Leipzig, sowie die Automatisierung und Skalierung im Fraunhofer Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI in Leipzig, ist aus Sicht der Beteiligten des Zukunftscluster eine deutschlandweit einmalige Möglichkeit, um ein Portfolio von Zelltherapeutika für die klinische Prüfung und anschließende Vermarktung zu entwickeln.

Ein Vorteil der Entwicklung neuer innovativer maßgeschneiderter Arzneimittel sind die präzisen definierten Funktionen und das hohe Sicherheitsprofil, gegenüber chemischen Medikamenten. Allerdings gibt es für den Durchbruch dieser Technologien noch entscheidende Hemmnisse die beseitigt werden müssen, um ihr Potenzial voll ausschöpfen zu können. Die entscheidenden Hemmnisse hierbei sind nicht nur die Kosten (z.B. „CART-T“-Zelltherapien kosten ca. 300.000 Euro pro Produkt), sondern auch Aspekte wie Sicherheit, aufwendige zentrale Herstellung, Verfügbarkeit und eine begrenzte Anzahl an einsetzbaren Zellen.

Dadurch bedingt sich, dass die entwickelten Therapien und Medikamente in diesem Bereich für den Großteil der Betroffenen schwer verfügbar sind. Zudem sind die momentanen Produktionsprozesse noch sehr personal- und zeitintensiv und erlauben kaum die Produktion von größeren Chargen für die flächendeckende Versorgung. Ursachen hierfür sind komplizierte, meist händische Prozesse im Labor sowie Herstellungskapazitäten/ -prozesse für nur kleine Produktstückzahlen. Hier gilt es neue Strategien zum Aufbau gemeinsamer Translationsketten zu entwickeln, um diesen Engpass zu überwinden, eine Verringerung der Behandlungskosten zu erreichen und damit diese neuen Therapien möglichst vielen Patienten mit verschiedenen Erkrankungen zur Verfügung zu stellen.

Dresden und Leipzig sind national und international sichtbar im Bereich der immunologischen und genetischen Forschung, wie auch im Bereich der Anwendung von Zelltherapien. Die Schwerpunkte an beiden Standorten ergänzen sich dabei und es besteht bereits eine etablierte Kooperation zwischen Experten aus der Grundlagenforschung, der angewandten Forschung sowie der klinischen Prüfung und Patientenversorgung, die eine solide Grundlage für die Etablierung des Zukunftscluster-Netzwerkes darstellt.

In der Konzeptionsphase sollen die Strukturen aufgebaut und Akteure identifiziert werden, die dazu beitragen können die langfristigen Ziele zu erreichen.

Dabei wurden in verschiedenen Arbeitsgruppen wesentliche Eckpunkte adressiert: eine aktuelle Bestandsaufnahme des Bedarfs für spezifische Gen- und Zelltherapeutika, die Voraussetzungen und potentiellen Synergien im Clusternetzwerk, die ethischen und regulatorischen Aspekte der geplanten Projekte, die ökonomischen Chancen und Risiken, die absehbaren Hürden bei der Umsetzung der Projektvorhaben sowie die Identifikation der für eine erfolgreiche Umsetzung erforderlichen Partner und Maßnahmen. Weiterhin wurde hier diskutiert, welche Expertisen/Stakeholder noch im Konzeptionsphase ergänzt werden können bzw. inwieweit eine Zusammenarbeit mit anderen sich in der Konzeptionsphase befindlichen Clustern möglich und sinnvoll ist. Unter der Moderation durch die Koordinatoren des Zukunftsclusters wurden zu den genannten Teilbereichen Projektideen inklusive realistischer Meilensteine erarbeitet. Zu den Teilnehmern gehören neben Experten aus Wissenschaft, Ethikkommissionen und Regulierungsbehörden, Patientenvertreter, der Industrietransfer, Fachleute für Vernetzung und Kommunikation, Aus- und Weiterbildung, die Landesregierung, Berater mit internationaler Expertise und die Industrie.

Auf einen Blick

• Projektlaufzeit der Konzeptionsphase: 01.05.2020 bis 31.10.2020
• Zuwendung des Verbundes: 231.216,28 € (inkl. Projektpauschale)
• Zuwendungsempfänger: Technische Universität Dresden; Fraunhofer-Institut für Zelltherapie und Immunologie IZI; Universität Leipzig – Medizinische Fakultät – Institut für Klinische Immunologie
• Weitere Partner: Universitätsklinikum Leipzig; Universitätsklinikums Carl Gustav Carus Dresden; CRTD - Zentrums für Regenerative Therapien Dresden; Klinikum Chemnitz; Zentrum für Klinische Studien (Dresden und Leipzig); DRK Blutspendedienst; Dresden exists; BioSaxony; Helmholtz-Zentrum Dresden-Rossdorf; ICCAS – Innovationszentrum für Computerassistierte Chirurgie; IMISE – Institut für Informatik, Statistik und Epidemiologie; IZBI – Interdisziplinäres Zentrum für Bioinformatik; MPI-CBG – Max-Planck-Institut für Molekulare Zellbiologie und Genetik; Nationales Zentrum für Tumorerkrankungen

Die Weiterentwicklung personalisierter Ansätze in der Medizin, insbesondere in der Krebsbekämpfung ist ein wesentliches Element zur Lösung der großen gesellschaftlichen Herausforderungen im Themenfeld „Gesundheit und Pflege“ der Hightech-Strategie 2025. Dabei spielen sogenannte „lebende Arzneien“, die die Selbstheilungskräfte des Körpers aktivieren und unterstützen können, eine wesentliche Rolle.