19.02.2025 SaxoCell

Durchbruch in der Behandlung von Autoimmunerkrankungen mit CD19 CAR-T-Zelltherapie

THE LANCET Paper aus dem Zukunftscluster SaxoCell

Ein bedeutender Fortschritt in der Medizin: Erstmals wurde eine neuartige Therapie mit CD19 CAR-T-Zellen erfolgreich zur Behandlung eines Patienten mit multi-refraktärer primärer Immunthrombozytopenie (ITP) eingesetzt. Diese seltene, aber schwere Autoimmunerkrankung führt dazu, dass das Immunsystem die eigenen Blutplättchen (Thrombozyten) zerstört und potenziell lebensbedrohliche Blutungen verursacht.

Bild der Arbeitsgruppe
© Pressestelle Universitätsklinikum Carl Gustav Carus an der Technischen Universität Dresden

Die in der Veröffentlichung beschriebene Behandlungsform mit gentechnisch veränderten Abwehrzellen (CAR-T-Zellen) erzielte einen anhaltenden Therapieerfolg bei einem Patienten, der zuvor alle konventionellen Behandlungen, einschließlich einer Milzentfernung (Splenektomie), ausgeschöpft hatte. Durch die gezielte Eliminierung schädlicher B-Zellen, die für die Produktion von Autoantikörpern verantwortlich sind, normalisierte die CAR-T-Zelltherapie nicht nur die Thrombozytenwerte, sondern linderte auch die Symptome und verbesserte die Lebensqualität des Patienten erheblich – und das mit weniger Nebenwirkungen als in der Krebsbehandlung.

Diese bahnbrechende Fallstudie wurde kürzlich in Fachjournal The Lancet (Januar 2025) von einem Team unter der Leitung von SaxoCell-Sprecher Prof. Martin Bornhäuser veröffentlicht. Gemeinsam mit Dimitrios Mougiakakis aus Magdeburg, einem Experten für die CAR-T-Behandlung von Autoimmunerkrankungen, der die Zellgewinnung und -rückgabe leitete, sowie Karolin Trautmann-Grill und Malte von Bonin aus Dresden, die die Patientenbetreuung und Nachsorge koordinierten, konnte dieser therapeutische Erfolg erzielt werden.

Zukunftscluster bietet ideale Bedingungen

„Wir haben diese Therapie bereits vielfach in der Krebsbehandlung erfolgreich eingesetzt. Mit dem SaxoCell-Cluster für Zell- und Gentherapie haben wir ideale Bedingungen, um dieses Wissen und unsere Expertise auch für andere Indikationen zu nutzen“, erklärt SaxoCell-Sprecher Prof. Frank Buchholz. Trotz dieser vielversprechenden Ergebnisse sind weitere klinische Studien erforderlich, um die Langzeitsicherheit und breite Anwendbarkeit dieser Therapie zu evaluieren.

SaxoCell ist ein sächsisches Forschungsnetzwerk für Zell- und Gentherapie, das im Rahmen der Zukunftscluster-Initiative vom Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) gefördert wird. Ziel von SaxoCell ist es, sogenannte „lebende Arzneimittel“ zu entwickeln und zu optimieren. Diese innovativen Therapien sollen helfen, schwere und seltene Krankheiten zu lindern oder sogar zu heilen.